Da tempo mi sono resa conto che purtroppo, anche per chi si occupa di giornalismo medico-scientifico, la farmaco-economia è una tematica drammaticamente ostica.
Lo è certamente stata anche per me all’inizio del percorso, ma per occuparmi di malattie rare la conoscenza di questi temi è senza dubbio fondamentale.
Ho trattato spesso pubblicamente tematiche legate alla farmacoeconomia e alle malattie rare (recentemente anche per un evento di Nova-Il Sole24Ore) e mi sono resa conto di quanto sia necessario implementare la conoscenza della tematica.

In occasione della presentazione al pubblico dell’ OSSFOR, Osservatorio Farmaci Orfani , il più recente progetto firmato Osservatorio Malattie Rare (del quale sono caporedattore), ho deciso di dedicare un post anche qui, proprio a questa tematica.

Che cosa sono dunque i farmaci orfani?
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato negli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere meglio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’.
Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’.
Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.
È l’esistenza stessa di un numero sempre maggiore di terapie per malattie che prima non avevano alcuna cura a dimostrare che non mancano né ricerca né interesse.
Dal 2000 al 2015 oltre 1160 molecole hanno ricevuto la designazione di ‘farmaco orfano’. Questo vuol dire che team di esperti, nel 90% circa dei casi finanziati da aziende si sono messi all’opera per trovare soluzioni a delle malattie rare. [fonte EMA 2015]

Tuttavia, nonostante il grande numero di molecole candidate a diventare farmaci, poco meno di un centinaio hanno superato tutte le fasi della sperimentazione e sono arrivate ai pazienti: meno del 9% del totale. Tutte le altre molecole non si sono dimostrate valide, sono ancora in fase di sperimentazioni oppure attendono ancora di completare gli iter burocratici per poter entrare sul mercato. Perché i tempi della scienza sono lunghi e le basi di molte malattie rare sono state chiarite solo da poco.

Se i pazienti sono pochissimi, se i tempi per lo sviluppo di un farmaco orfano sono tanto lunghi e il rischio di fallimento tanto alto, che cosa ha reso possibile alle aziende farmaceutiche investire in questo settore?
Se questi risultati in termini di terapie si sono potuti raggiungere, parte del merito va certamente all’Orphan Drug Act prima, e ai regolamenti comunitari poi, che hanno previsto delle facilitazioni per le aziende che sviluppano farmaci orfani.
Alcuni paesi, tra cui anche l’Italia, hanno poi previsto ulteriori agevolazioni. Tutto questo ha permesso alle aziende di investire e arrivare al risultato. Senza questi aiuti probabilmente molte malattie non avrebbero una cura.
ossfor-infografica-ricercaIl vero ostacolo oggi sono le difficoltà economiche in cui versano molti paesi. Perché questi farmaci, frutto delle più avanzate biotecnologie, hanno un costo, e le risorse sono sempre meno.
In Italia la spesa per farmaci orfani è circa il 5% della spesa farmaceutica complessiva [Fonte: OsMED Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali – AIFA, 2015]. Secondo la prima ricerca OSSFOR la spesa media annua italiana per un malato raro è pari a €5.006,26 per un ammontare complessivo di € 1,36 miliardi all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria. Si tratta di una cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicità e meno del costo di un paziente trapiantato. La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno: al momento, limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket, abbiano una incidenza dello 0,46% pari quindi a circa 270.787 persone.

La sfida è il diritto alla cura

Ecco che qui si apre il dibattito: cosa potrebbe garantire una migliore razionalizzazione delle risorse e una priorità alle terapie realmente in grado di cambiare le vite dei pazienti?

La prima ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivi significativamente il settore, aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale, sia l’esenzione dal payback, sia un fast track per l’approvazione: il problema è oggi rappresentato dalla crisi economica, che frena l’accesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilità.
D’altra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dall’investimento richiede prezzi alti.
In effetti, studi condotti qualche anno fa, dimostrano che, correttamente, il prezzo di rimborso negoziato da AIFA per i farmaci orfani è inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili. Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 0,5 pazienti per 10.000 abitanti (ovvero più di 3.000 in Italia), l’AIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa € 10.000, inferiore sia per costo unitario, che per budget impact, a tante patologie croniche; per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio nazionale, la disponibilità a pagare arrivava a € 2.000.000 annui: cifre, come questa ultima, spesso “spaventano”, ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata, potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia, che già sarebbe costata una cifra modesta.

La regolarità evidenziata dalla formula dimostra, quindi, che l’agenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani, evitando scelte aprioristiche. La relazione dimostra anche quanto, in casi come quelli dei farmaci orfani, nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie.

Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano, che poi significa garantire l’accesso dei pazienti alle innovazioni, sembra quindi importante, riprendendo quella che è una relazione rilevata empiricamente, costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dell’autorità regolatoria, contemperando innovatività (costo-efficacia), dimensioni del mercato (e quindi possibilità di ritorno dagli investimenti) e sostenibilità (anche se siamo consci che questa ultima, nel caso dei farmaci orfani, difficilmente è una questione impattante, dati i numeri di pazienti eleggibili).

Per ulteriori informazioni sull’argomento vi invito a visitare www.osservatoriofarmaciorfani.it.

Ilaria Vacca

Se sei interessato all’argomento fammelo sapere con un tweet, citando il mio account @vivosunamela.


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